Phát triển liệu pháp gene đầu tiên trên thế giới cho bệnh tiểu đường type 1

Chính phủ Úc đã gia tăng nguồn tài trợ cho một tổ chức nghiên cứu y sinh của Úc, Viện nghiên cứu Y khoa Garvan, để thực hiện các thử nghiệm lâm sàng về liệu pháp gene đầu tiên trên thế giới dành cho bệnh tiểu đường type 1.

Liệu pháp này cũng được phát triển nhờ chương trình đẩy mạnh nghiên cứu trị giá 600 triệu AUD (385 triệu USD) trong 10 năm của chính phủ, nhằm giải quyết các bệnh kinh niên và phức tạp.

Đây sẽ là lần đầu tiên tiến hành cấy ghép các tế bào tuyến tụy biến đổi gene vào cơ thể người để điều trị tiểu đường type 1.

Thay vì dùng thuốc hoặc phẫu thuật, liệu pháp gene là một kỹ thuật thử nghiệm dùng gene để điều trị hoặc ngăn ngừa bệnh tật. Liệu pháp này làm thay đổi cấu trúc gene bằng cách đưa phân tử DNA đã biến đổi vào cơ thể bệnh nhân.

Trưởng nhóm nghiên cứu tại Viện Garvan, Giáo sư Shane Grey nói rằng quá trình thử nghiệm lâm sàng này là sự khởi đầu của một hành trình dài nhưng đầy thú vị.

“Chúng tôi đã thực hiện nghiên cứu này trong 20 năm và thật tuyệt khi bây giờ đã đến giai đoạn thử nghiệm trên người,” Giáo sư Grey cho biết trong một cuộc họp báo vào hôm 31/10.

Để tạo ra biến đổi ở các tế bào [người], nhóm nghiên cứu đã xác định một loại protein quan trọng liên quan đến phản ứng viêm và rối loạn tự miễn gọi là A20, có thể được dùng để kiểm soát hệ miễn dịch.

Họ phát hiện rằng có thể dùng protein này trong công nghệ gene [biến đổi nhân tạo các thành phần di truyền học] của các tế bào đảo tụy để sản xuất insulin.

“A20 [đóng vai trò] như một máy điều nhiệt cho hệ miễn dịch, có thể làm giảm hoặc kích thích hoạt động miễn dịch,” Giáo sư Grey nói.

“Đối với bệnh tiểu đường type 1, chúng ta có thể dùng A20 như một hãm phanh đối với hệ miễn dịch để ngăn chặn sự phá hủy các tế bào đảo tụy.”

Giáo sư Grey và nhóm của ông cho rằng các tế bào biến đổi gene được cấy ghép vào đảo tuỵ ở mô hình chuột có tỷ lệ sống sót từ 80% đến 100%, mà không cần các loại thuốc ức chế miễn dịch mạnh để giữ cho hệ miễn dịch không tấn công ngược lại cơ thể.

“Các tế bào biến đổi gene có vẻ đã chỉ dẫn hệ miễn dịch để chấp nhận mô cấy ghép giống như tự thân. Đây quả là một phát hiện đáng kinh ngạc, rằng việc cấy ghép có thể điều chỉnh toàn bộ hệ miễn dịch,” ông nói.

Một kỹ thuật mới lạ với các rủi ro không xác định

Có sự đẩy mạnh nghiên cứu về các liệu pháp gene kể từ dịch COVID-19 bùng phát. Nghiên cứu gần đây đã xem xét việc dùng liệu pháp gene để điều trị ung thư đầu và cổ, thiếu máu hồng cầu hình liềm, rối loạn thần kinh hiếm gặp, và mù bẩm sinh trong tương lai.

Tuy nhiên, mặc dù có những lợi ích tiềm năng, nhưng liệu pháp này vẫn đi kèm với các yếu tố rủi ro đáng kể.

Bác sĩ xương khớp Joseph Mercola nói rằng mặc dù liệu pháp gene có thể làm giảm các triệu chứng bệnh, nhưng đây là một kỹ thuật thay đổi bộ gene biến một người thành “một nhà máy sản xuất protein virus không có công tắc tắt.”

Theo MedlinePlus.gov: “Liệu pháp gene là một lựa chọn điều trị đầy hứa hẹn cho một số bệnh, [nhưng] kỹ thuật này vẫn có rủi ro và đang tiếp tục được nghiên cứu để bảo đảm an toàn và hiệu quả. Gần đây liệu pháp gene chỉ đang được thử nghiệm với các bệnh không còn lựa chọn điều trị nào khác.”

Cô Jessie Zhang là một ký giả thường trú tại Sydney. Cô chuyên đưa các tin tức của Úc, tập trung vào vấn đề về sức khỏe và môi trường. Quý vị có thể liên lạc với cô Zhang qua [email protected].