Úc châu: Ra mắt thử nghiệm liệu pháp gene tế bào gốc cho trẻ em

Các nhà nghiên cứu Úc sẽ tiến hành thử nghiệm liệu pháp gene tế bào gốc cho trẻ em bị suy giảm miễn dịch nặng.

Các nhà nghiên cứu tại Viện nghiên cứu Nhi đồng Murdoch ở Melbourne sẽ chỉ đạo thử nghiệm lâm sàng cho trẻ em bị Suy giảm miễn dịch tổ hợp do thiếu RAG-1 (RAG-1 SCID).

Trong thử nghiệm, tế bào gốc từ tủy xương của trẻ sẽ được cung cấp một bản sao gene RAG-1 khỏe mạnh trong phòng thí nghiệm.

Các tế bào gốc biến đổi gene sau đó được chích vào máu của trẻ, rồi biến đổi thành tế bào bạch cầu khỏe mạnh để hy vọng xây dựng một hệ miễn dịch chức năng mới.

Trẻ em sinh ra với khiếm khuyết di truyền dễ bị nhiễm trùng đe dọa tính mạng và có thể tử vong trong một hoặc hai năm đầu nếu không được điều trị.

Phó giáo sư Viện nghiên cứu Nhi đồng Murdoch Rachel Conyers cho biết liệu pháp gene dựa trên tế bào gốc mới này có thể mang lại phương pháp chữa trị suốt đời.

Bà Conyers cho biết: “Sau liệu pháp gene, tế bào miễn dịch của trẻ sẽ được tái tạo và hệ miễn dịch được phục hồi, cho phép trẻ chống lại các bệnh nhiễm trùng.”

“Vì bệnh nhân là người tự hiến tế bào nên sẽ tránh được những vấn đề lớn về việc cấy ghép tế bào gốc.

“Những đứa trẻ có thể sống một cuộc đời bình thường, chơi đùa với bạn bè, đi học và không bị các bệnh cảm lạnh và nhiễm trùng thông thường mà trước đây có thể khiến các em cực kỳ ốm yếu hoặc đe dọa đến tính mạng.”

Liệu pháp gene sẽ cung cấp giải pháp thay thế “cứu mạng” cho cấy ghép tế bào gốc. Các nhà nghiên cứu lưu ý rằng trong khi cấy ghép tế bào gốc từ người hiến tặng khỏe mạnh có thể chữa khỏi RAG-1 SCID, liệu pháp gene mới có thể tránh và giảm các biến chứng suốt đời do cấy ghép.

Thử nghiệm liệu pháp gene đầu tiên và duy nhất cho RAG-1 SCID đã diễn ra ở Hà Lan tại Trung tâm Y tế Đại học Leiden (LUMC).

Giáo sư tế bào gốc LUMC Frank Staal hiện hợp tác với bà Conyers để lần đầu tiên mở rộng thử nghiệm này sang Úc.

Giáo sư Staal cho biết nhóm của ông tại LUMC là “những người đầu tiên trên thế giới” tạo ra liệu pháp gene tế bào gốc cho chứng rối loạn Suy giảm miễn dịch tổ hợp này.

“Với việc bổ sung địa điểm ở Melbourne, chúng tôi đang đạt được hai cột mốc quan trọng. Lần đầu tiên chúng tôi cung cấp liệu pháp cứu sống này cho trẻ sơ sinh ở Úc, nhưng cũng đánh dấu mốc 10 bệnh nhân trong số những người đã hoàn thành thử nghiệm cho thấy hiệu quả của phương pháp này”, ông Staal nói.

Mặc dù thử nghiệm do Viện Nhi đồng Murdoch chủ trì nhưng sẽ diễn ra tại Bệnh viện Nhi đồng Hoàng gia với sự trợ giúp của Trung tâm Y học Tế bào gốc Novo Nordisk. Trung tâm Thử nghiệm Nhi đồng Melbourne cũng là đối tác trong cuộc thử nghiệm.

Giáo sư Melissa Little, Giám đốc điều hành của Trung tâm Y học Tế bào gốc Novo Nordisk, mô tả cuộc thử nghiệm là một “bước quan trọng” hướng tới việc cung cấp tiêu chuẩn chăm sóc tiếp theo cho bệnh nhân Úc.

Bà nói: “Chúng tôi rất vui khi mang thử nghiệm RAG-1 SCID đến Bệnh viện Nhi đồng Murdoch.”

“Điều đó thể hiện sức mạnh của sự hợp tác quốc tế của Trung tâm Y học Tế bào gốc Novo Nordisk và cung cấp một lộ trình liên tục cho việc chuyển giao lâm sàng các liệu pháp gene và tế bào ở Úc.”