Những đặc tính tái tạo của tim trẻ sơ sinh: Niềm hy vọng cho những người bị tim bẩm sinh
Các nhà nghiên cứu từ Viện Nghiên cứu Trẻ em Murdoch (MCRI) đang phát triển một phương pháp điều trị mới, cho phép trẻ em dị tật tim bẩm sinh có thể tái tạo cơ quan bị thương tổn này.
Năm 2011, Giáo sư Enzo Porrello, hiện là Trưởng Phòng thí nghiệm Tái tạo Tim mạch tại MCRI, đã chứng minh các đặc tính tái tạo tim mạch ở chuột mới sinh tại Trung tâm Y tế Tây Nam Đại học Texas. Trước nghiên cứu này, khả năng tái tạo tim mạch ở động vật có vú là một chủ đề gây tranh cãi.
“Điều này đã khiến chúng ta phải thay đổi suy nghĩ về những gì có thể xảy ra trong việc kích thích trái tim tự phục hồi sau những thương tổn, chẳng hạn sau cơn đau tim,” ông Porrello nói với tờ The Australian. “Và điều này cũng làm tôi quan tâm nhiều hơn tới lĩnh vực y học tái tạo.”
Khi nghe nói rằng nhiều trường hợp trẻ sơ sinh đã tự hồi phục sau cơn đau tim nặng, ông Porrello bắt đầu khám phá về những đặc tính tái tạo đặc biệt của trái tim trẻ mới sinh.
Vào năm 2017, ông Porrello và Giáo sư James Hudson đã tạo ra những mô tim sống và tự đập từ tế bào gốc trong phòng thí nghiệm tại Đại học Queensland.
Ông Porrello cho rằng mặc dù các nhà khoa học khác đã nuôi cấy tế bào cơ tim từ tế bào gốc, nhưng không ai phát triển chúng thành những mô ba chiều phức tạp thu nhỏ. Ngoài ra, họ không thể phát triển những mô này ở định dạng phù hợp với sự phát triển của thuốc.
“Và đây thực sự là bước đột phá công nghệ mà chúng tôi có thể tạo ra.”
Những phương pháp điều trị bệnh tim bẩm sinh hiện nay
Theo Viện Y tế và Phúc lợi Úc, trên thế giới, cứ khoảng 1,000 trẻ sơ sinh thì có 9 trẻ bị tim bẩm sinh. Ở Úc, con số này ước tính khoảng 2,400 trẻ hàng năm, trong khi tại Hoa Kỳ là 1%, theo thống kê từ Trung tâm Kiểm soát và Phòng ngừa Dịch bệnh Hoa Kỳ.
Ông Porrello cho biết, hiện tại, nếu một đứa trẻ bị suy tim và không đáp ứng với các liệu pháp điều trị tuyến đầu tiêu chuẩn, thì ghép tim là lựa chọn duy nhất. Trẻ em trong tình trạng này được đưa vào danh sách chờ cấy ghép, và trong lúc đó, các em sẽ được hỗ trợ [chức năng tim] cơ học.
Ông Porrello nói: “Việc cấy ghép tim bị hạn chế bởi tạng hiến tặng thường không sẵn có và bệnh nhân cần sử dụng thuốc ức chế miễn dịch suốt đời.”
“Vì vậy, việc phát triển được mô cơ tim nhờ kỹ thuật sinh học từ tế bào gốc sẽ có thể ngăn chặn hoặc trì hoãn nhu cầu cấy ghép ở những người bệnh ốm yếu suy tim giai đoạn cuối.”
Ông Porrello nói rằng mục tiêu cuối cùng của nghiên cứu là khai thác khả năng tự chữa lành của trái tim trẻ sơ sinh và phát triển các thuốc có thể đánh thức khả năng tái tạo tiềm ẩn này, từ đó giúp trái tim có thể tự phục hồi sau những thương tổn.
Ông nói: “Dựa trên những nghiên cứu gần đây trong lĩnh vực y học tái tạo trong 10 năm qua kể từ lần đầu tiên khám phá trên chuột, chúng tôi chắc chắn đang đến gần hơn [với mục tiêu cuối cùng].”
“Có nhiều bằng chứng cho thấy điều này có thể xảy ra, ít nhất là ở chuột, và câu hỏi đặt ra là liệu chúng ta có thể áp dụng phương pháp này thực tế ở trên người hay không.”
Tạo ra mô tim ba chiều
Bước đầu tiên trong việc tạo ra mô tim phức tạp là gắn các phân tử đặc biệt vào tế bào gốc để kích hoạt các tế bào này chuyển thành mô cơ tim. Các mô sau đó được phát triển trong một đĩa cấy nhựa gồm 96 giếng nhỏ.
“Hình dạng của giếng được thiết kế theo cách các mô tim hình thành tự nhiên khi được đưa vào giếng,” ông Porrello nói.
Ông nói rằng bên trong mỗi giếng có các vi trụ đàn hồi cực nhỏ có chức năng như cần trục đàn hồi, với chỉ một đầu gắn vào đĩa và kéo dài theo chiều ngang của đĩa. Các tế bào cơ tim ngưng tụ xung quanh vi trụ để tạo ra các mô tim thu nhỏ có thể đập được. Mỗi khi mô tim co lại, vi trụ bên trong sẽ lệch hướng.
Ông Porrello nói rằng, thiết bị này sẽ cho phép các nhà nghiên cứu đo được lực [co bóp] của mô tim, giúp theo dõi tốc độ đập và những biểu hiện bất thường trong nhịp đập. Những khả năng này rất hữu ích trong việc thử nghiệm điều trị, vì chúng ta có thể thấy tác động của thuốc hoặc thao tác thay đổi gen trên tế bào gốc đối với nhịp đập của mô tim. (Thao tác thay đổi gen là những thay đổi nhân tố di truyền, bao gồm sự dịch chuyển gen của các tế bào cùng loài và khác loài để tạo ra những sinh vật mới hoặc hoàn hảo hơn.)
“Và vì vậy, điều này cung cấp một cơ sở vững chắc để xem xét các phản ứng của thuốc và mô hình hóa các dạng di truyền của bệnh tim mạch.”
“Chúng tôi thực sự đang mở rộng quy mô của những mô này và phát triển thành mảnh mô tim lớn nhờ kỹ thuật sinh học để có thể cấy ghép vào tim.”
Phát triển các phương pháp điều trị mới trong tương lai
Trong một email gửi tới The Epoch Times, ông Porrello cho biết trong tương lai, các mảnh mô tim kỹ thuật sinh học có thể được dùng để điều trị suy tim ở người lớn, và các phương pháp thay thế đang được tiến hành thử nghiệm.
“Các mô tim sử dụng kỹ thuật sinh học cũng có thể được dùng để hỗ trợ suy tim ở người lớn mắc bệnh lý tim mạch từ trước.”
“Chúng ta vẫn cần thêm nhiều nghiên cứu sâu hơn để xác nhận xem những mảnh mô này có an toàn và hiệu quả trên động vật hay không, trước khi tiến hành thử nghiệm trên người. Các nghiên cứu về tính an toàn và hiệu quả tiền lâm sàng đang được thực hiện.”
Ông lưu ý rằng mặc dù chúng ta đã có những tiến bộ đáng kể và hiểu biết tốt hơn về cơ chế tái tạo của tim trong những năm gần đây, nhưng việc sử dụng kiến thức để phát triển loại thuốc an toàn và hiệu quả là một quá trình chậm chạp.
“Thông thường phải mất 10 năm và khoảng 1 tỷ USD để phát triển một loại thuốc điều trị suy tim mới và đưa thuốc này đến giai đoạn chấp thuận trên lâm sàng. Chúng ta đang ở điểm bắt đầu trên cuộc hành trình đó.”
“Chúng ta cần hiểu rõ hơn về cơ chế sinh học cơ bản của quá trình tái tạo tim trước khi phát triển các phương pháp điều trị hiệu quả.”
Nghiên cứu tại MCRI
Ông Porello hiện đang áp dụng những khám phá của mình trên lâm sàng tại MCRI để đạt mục tiêu tái tạo trái tim con người. Nghiên cứu tái tạo hiện có hai nhánh, nhánh đầu tiên tập trung vào nghiên cứu bệnh lý trên các mô hình cơ tim trong phòng thí nghiệm. Các mô hình được tạo ra bằng cách sử dụng mẫu máu và mô được thu thập từ những trẻ em bị bệnh tại Bệnh viện Trẻ em Hoàng gia ở Melbourne.
Ông cho biết nhánh nghiên cứu này sẽ cho phép mô hình hóa cơ sở di truyền của bệnh ở bất kỳ cá nhân nào.
Ông nói: “Chúng tôi sử dụng công nghệ để tái tạo mô hình bệnh tim ở trẻ, cố gắng tìm hiểu nguyên nhân và sau đó sử dụng các mô hình di truyền của bệnh tim để kiểm tra và phát triển các phương pháp điều trị.”
Ông Porrello cho biết nhánh thứ hai của nghiên cứu tại MCRI sẽ tìm ra phương pháp tái tạo để phát triển các mảnh mô tim rất lớn nhờ kỹ thuật sinh học. Kế hoạch của nhà nghiên cứu là cuối cùng sẽ cấy ghép mảnh mô vào tim để hoạt động như một thiết bị hỗ trợ chức năng sinh học cho tim.
Ông Porrello nói: “Nếu có hiệu quả, đây sẽ là sự thay đổi mang tính đột phá.”
Các tế bào gốc đã được áp dụng trong y học từ hơn 50 năm trước, với quy trình phổ biến nhất hiện nay là cấy ghép tủy xương. Cấy ghép tủy xương còn được gọi là cấy ghép tế bào gốc tạo máu, giúp điều trị bệnh ung thư máu, như bệnh bạch cầu, và các bệnh rối loạn tế bào máu như tế bào hồng cầu hình liềm và thalassemia (thiếu máu tán huyết di truyền).
Thanh Ngọc biên dịch
Quý vị tham khảo bản gốc tại The Epoch Times
