FDA chấp thuận loại thuốc đầu tiên ‘có thể trì hoãn’ bệnh tiểu đường type 1 giai đoạn 3

FDA chấp thuận loại thuốc đầu tiên ‘có thể trì hoãn’ bệnh tiểu đường type 1 giai đoạn 3

Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) công bố vào hôm thứ Năm (17/11/2022) rằng cơ quan này đã phê duyệt một loại thuốc mới “có thể trì hoãn” sự khởi phát của bệnh tiểu đường type 1 giai đoạn 3, là giai đoạn xuất hiện triệu chứng bệnh.

FDA công bố rằng loại thuốc teplizumab-mzwv sẽ được dùng để trì hoãn sự khởi phát của bệnh tiểu đường type 1 giai đoạn 3 ở những người trưởng thành và trẻ em từ 8 tuổi trở lên, hiện đang ở giai đoạn 2 của bệnh.

Provention Bio hợp tác với Sanofi để sản xuất loại thuốc mới này và bán trên thị trường Hoa Kỳ dưới tên thương hiệu là Tzield.

Thuốc được dùng bằng đường truyền tĩnh mạch một lần mỗi ngày trong 14 ngày liên tiếp.

Tzield không ngăn ngừa hoặc trì hoãn hoàn toàn bệnh tiểu đường type 1, vốn có thể xuất hiện ở mọi lứa tuổi, nhưng phổ biến nhất ở trẻ em và thanh thiếu niên. Giai đoạn này là giai đoạn không có triệu chứng.

Bệnh tiểu đường type 1 xảy ra khi các tế bào beta sản xuất hormone insulin bị phá hủy. Điều này làm cho tuyến tụy mất khả năng tạo insulin. Insulin có tác dụng vận chuyển glucose từ dòng máu đi vào tế bào để cung cấp năng lượng đồng thời giữ cho đường máu ổn định.

Những người bị tiểu đường type 1 có mức đường máu tăng cao và cần nhiều liều insulin để sống sót. Họ cũng phải theo dõi chặt chẽ mức đường máu.

FDA cho biết Tzield “có thể gắn với một số tế bào miễn dịch và làm chậm quá trình tiến triển thành bệnh tiểu đường type 1 giai đoạn 3.”

“Tzield có thể vô hiệu hóa các tế bào miễn dịch tấn công tế bào sản xuất insulin, đồng thời làm tăng tỷ lệ tế bào điều hòa phản ứng miễn dịch,” công ty sản xuất cho biết.

“TZIELD gắn với CD3 (một kháng nguyên trên bề mặt tế bào lympho T). Cơ chế được cho là TZIELD sẽ thể hiện tác dụng của chất chủ vận một phần và vô hiệu hóa tế bào lympho T tự phản ứng với tế bào beta tuyến tụy,” bà Eleanor Ramos, giám đốc y tế của Provention Bio, cho biết trong một tuyên bố. “TZIELD làm tăng tỷ lệ tế bào T điều hòa và giảm tế bào T CD8+ trong máu ngoại vi.”

Đánh giá tính an toàn và hiệu quả

Nghiên cứu TN-10, một thử nghiệm ngẫu nhiên mù đôi dựa trên biến cố có đối chứng với giả dược đã đánh giá tính an toàn và hiệu quả của thuốc. Nghiên cứu bao gồm 76 bệnh nhân tiểu đường type 1 giai đoạn 2.

Bệnh nhân nhận được ngẫu nhiên Tzield hoặc giả dược một lần mỗi ngày trong suốt 14 ngày. Theo kết quả, 45% trong số 44 bệnh nhân dùng Tzield sau đó đã được chẩn đoán bị bệnh tiểu đường type 1 giai đoạn 3 so với 72% trong số 32 bệnh nhân dùng giả dược.

Thời gian theo dõi trung vị là 51 tháng. Khoảng thời gian trung bình từ khi bắt đầu thử nghiệm đến khi bị tiểu đường type 1 giai đoạn 3 là 50 tháng ở bệnh nhân dùng Tzield, so với 25 tháng ở người dùng giả dược, đây là “sự trì hoãn đáng kể về mặt thống kê,” FDA cho biết.

Tác dụng phụ của TZIELD

Các tác dụng phụ thường gặp bao gồm giảm số lượng tế bào bạch cầu (lympho bào và bạch cầu hạt) cùng với phát ban và nhức đầu.

Nhãn thuốc viết rằng nên theo dõi các triệu chứng của Hội chứng giải phóng Cytokine (CRS). Đây là một tình trạng “xảy ra ở bệnh nhân dùng TZIELD trong khi điều trị và 28 ngày sau lần dùng thuốc cuối cùng.” Nhãn thuốc cũng khuyên nên “dùng thuốc hạ sốt, thuốc kháng histamine và/hoặc thuốc chống nôn” trước khi điều trị bằng Tzield.

Các cảnh báo và đề phòng liên quan đến thuốc bao gồm nguy cơ nhiễm trùng trầm trọng và phản ứng quá mẫn.

Nhãn thuốc cũng viết rằng các bác sĩ “nên dùng vaccine sống ít nhất 8 tuần trước khi dùng Tzield cho bệnh nhân. Vaccine sống không được khuyến cáo trong quá trình điều trị hoặc 52 tuần sau điều trị,” do chưa có nghiên cứu về tính an toàn của việc chích ngừa vaccine sống ở bệnh nhân được điều trị bằng Tzield.

Ngoài ra, các bác sĩ “nên dùng vaccine bất hoạt (đã chết) hoặc vaccine mRNA ít nhất 2 tuần trước khi điều trị,” và vaccine bất hoạt “không được khuyến cáo trong quá trình điều trị hoặc 6 tuần sau khi kết thúc điều trị.”