Thuốc điều trị bệnh xơ cứng teo cơ cột bên được FDA phê chuẩn đã thất bại trong thử nghiệm lâm sàng, tương lai khó đoán

Relyvrio, một loại thuốc dùng để điều trị bệnh xơ cứng teo cơ cột bên (hội chứng ALS), đã thất bại trong các thử nghiệm lâm sàng do không giúp giảm triệu chứng đáng kể cho bệnh nhân.

Đặc biệt, thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 cho thấy loại thuốc kết hợp sodium phenylbutyrate và taurursodiol không cải thiện được triệu chứng của bệnh nhân sau 48 tuần điều trị. Ngoài ra, so với giả dược, loại thuốc này không thể cải thiện đáng kể chất lượng cuộc sống, khả năng sống sót tổng thể và chức năng hô hấp được báo cáo, CNN Health đưa tin.

Justin Klee và Joshua Cohen, đồng Giám đốc điều hành của Công ty dược phẩm sinh học Amylyx Pharmaceuticals, cho biết trong một thông cáo báo chí, “Chúng tôi rất ngạc nhiên và thất vọng sâu sắc trước kết quả của [giai đoạn 3] sau dữ liệu tích cực từ thử nghiệm CENTAUR.” Thử nghiệm Centaur là thử nghiệm giai đoạn 2.

Hội chứng teo cơ cột bên ALS là gì?

ALS, còn được gọi là hội chứng Lou Gehrig, là một bệnh lý thần kinh tiến triển tiêu diệt các tế bào thần kinh trong não và tủy sống. Những tế bào thần kinh này, được gọi là tế bào thần kinh vận động, kiểm soát cơ bắp có ý thức. ALS có thể ảnh hưởng đến bất kỳ ai, bất kể chủng tộc, sắc tộc hoặc tình trạng kinh tế xã hội nào. Theo ALS News Today (Tập san Tin Tức ALS Hôm Nay), các triệu chứng ALS thường xuất hiện ở những người trong độ tuổi từ 40 đến 70, với chẩn đoán trung bình xảy ra ở tuổi 55. Theo Hiệp hội ALS, khoảng 5,000 người ở Hoa Kỳ được chẩn đoán bị ALS mỗi năm.

Theo Johns Hopkins Medicine (Bệnh viện Johns Hopkins), hội chứng ALS được phân thành hai loại: theo tính chất lẻ tẻ và gia đình. ALS lẻ tẻ chiếm từ 90% đến 95% trường hợp. Những trường hợp này xảy ra ngẫu nhiên, không rõ nguyên nhân. ALS gia đình chiếm từ 5% đến 10% trường hợp còn lại và được cho là do di truyền.

Các triệu chứng của ALS thường tiến triển và trở nên rõ ràng hơn khi người bệnh bị bệnh lâu hơn. Các triệu chứng bao gồm:

• Co giật cơ và chuột rút
• Mất sự phối hợp và kiểm soát vận động của cánh tay và chân
• Khả năng sử dụng cánh tay và chân bị suy giảm
• Không kiểm soát được hành động cười hoặc khóc
• Có các vấn đề về giọng nói, bao gồm giọng nói bị khàn hoặc ngọng hoặc khó phát ra giọng nói
• Thường xuyên mệt mỏi

Khi bệnh tiến triển, bệnh nhân ALS thường gặp khó khăn trong việc thở, nuốt và tê liệt. Nguyên nhân tử vong do ALS thường là do suy hô hấp.

Các loại thuốc khác giúp giảm bớt căn bệnh nan y

ALS là một căn bệnh không có thuốc chữa, nhưng vẫn có các loại thuốc có thể giúp giảm nhẹ các triệu chứng, bao gồm riluzole và edaravone. Mặc dù Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) lưu ý rằng riluzole và edaravone đã chứng minh là có tác dụng đối với ALS, nhưng cơ quan này cũng thừa nhận rằng căn bệnh này vẫn tiến triển và gây tử vong bất chấp các liệu pháp điều trị, theo bản ghi nhớ tóm tắt tháng 9/2022 về phê chuẩn ban đầu cho thuốc Relyvrio. Cho đến khi có kết quả nghiên cứu sau khi đưa ra thị trường, người ta cho rằng Relyvrio có thể là lựa chọn thứ ba.

Sự chấp thuận của FDA đối với Relyvrio đã luôn gây ra tranh cãi. Nghiên cứu trước khi đưa ra thị trường cho thấy chỉ có sự trì hoãn rất nhỏ quá trình tiến triển của bệnh. Bằng chứng về hiệu quả của thuốc là không đủ theo các tiêu chuẩn thông thường của FDA, Holly Fernandez Lynch, phó giáo sư về y đức và luật tại Đại học Pennsylvania, nói với CNN Health.

Tuy nhiên, nhiều người trong cộng đồng ALS đã ủng hộ sự chấp thuận ban đầu, bao gồm cả Hiệp hội ALS.

“Chúng tôi ủng hộ việc phê chuẩn sớm Relyvrio vì không có nghi ngờ nào về độ an toàn của loại thuốc này và dữ liệu thử nghiệm giai đoạn 2 rất khả quan. Vào thời điểm đó, chúng tôi cũng kêu gọi tiến hành thử nghiệm bổ sung Relyvrio để xác nhận tính hiệu quả của của Relyvrio,” Hiệp hội ALS cho biết trong một thông cáo báo chí. “Nếu FDA không chấp thuận sớm và sau đó kết quả thử nghiệm PHOENIX là khả quan thì hàng ngàn bệnh nhân ALS sẽ không được tiếp cận với phương pháp điều trị kéo dài sự sống an toàn trong hơn hai năm.”

Trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3, Amylyx đã tuyển chọn 664 người trưởng thành bị hội chứng ALS. Những người tham gia được cho dùng ngẫu nhiên thuốc hoặc giả dược và điều trị theo tiêu chuẩn chăm sóc, bao gồm việc tiếp tục dùng liều riluzole và/hoặc edaravone ổn định. Kết quả cho thấy không có sự khác biệt đáng kể giữa những bệnh nhân dùng giả dược và những bệnh nhân dùng thuốc.