FDA phê chuẩn loại thuốc đầu tiên trị gan nhiễm mỡ có sẹo

Bệnh nhân bệnh gan nhiễm mỡ có sẹo hiện đã có một lựa chọn điều trị mới: Rezdiffra, một loại thuốc gần đây đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ phê chuẩn.

Hoạt chất của thuốc Rezdiffra là resmetirom. Thuốc Rezdiffra được sử dụng kết hợp với ăn kiêng và tập thể dục để điều trị bệnh viêm gan mỡ không do rượu (NASH) sẹo trong gan từ trung bình đến nặng và không xơ gan. Theo Hiệp hội Gan Hoa Kỳ, sự chấp thuận này mang lại một tiêu chuẩn điều trị chăm sóc rất cần thiết cho căn bệnh ảnh hưởng đến 15 triệu người trưởng thành ở Hoa Kỳ.

Tiến sĩ Nikolay Nikolov, quyền giám đốc Văn phòng Miễn dịch và Viêm của FDA, cho biết trong một thông cáo báo chí, “Trước đây, những bệnh nhân NASH có sẹo không có thuốc có thể trực tiếp điều trị tổn thương gan của họ. Lần đầu tiên, sự chấp thuận Rezdiffra hôm nay sẽ cung cấp một lựa chọn điều trị cho những bệnh nhân này, bên cạnh việc ăn kiêng và tập thể dục.”

Thuốc Rezdiffra hoạt động như thế nào?

Viêm gan mỡ không do rượu (NASH) xảy ra trên người uống ít rượu hoặc không uống rượu, khi chất béo tích tụ trong gan.

Các yếu tố nguy cơ cao bị bệnh gan nhiễm mỡ không do rượu bao gồm tiểu đường, cholesterol cao, chất béo trung tính cao, ăn uống kém dinh dưỡng, hội chứng chuyển hóa, hội chứng buồng trứng đa nang, chứng ngưng thở khi ngủ và suy tuyến giáp.

Viêm gan gây ra NASH, dẫn đến tích tụ chất béo trong mô gan và hình thành mô sẹo, mô sẹo lâu ngày có nguy cơ tiến triển thành xơ gan – căn bệnh nặng có thể đe dọa tính mạng.

Thuốc Rezdiffra điều trị gan nhiễm mỡ có sẹo bằng cách giảm lượng chất béo tích tụ trong gan ngay từ đầu. Để bảo đảm tính an toàn và hiệu quả của thuốc, Madrigal Pharmaceuticals, nhà sản xuất Rezdiffra, đã tiến hành một nghiên cứu mù đôi, có kiểm soát với giả dược trên 888 bệnh nhân. Những người tham gia nhận được 80mg hoặc 100mg Rezdiffra mỗi ngày một lần.

Sau một năm, 26 đến 27 phần trăm những người tham gia nhận được 80mg Rezdiffra và 24 đến 36 phần trăm những người nhận được 100mg không thấy mô sẹo xấu đi, so với chỉ 9 đến 13 phần trăm những người tham gia dùng giả dược.

Ngoài ra, 23% người nhận được 80mg Rezdiffra và 24 đến 28% những người nhận được 100mg đã cải thiện tình trạng sẹo gan và không có triệu chứng NASH trầm trọng hơn, so với 13 đến 15% những người dùng giả dược.

Theo thông cáo báo chí của FDA, “Việc chứng minh những thay đổi này ở một tỷ lệ bệnh nhân chỉ sau một năm điều trị là đáng chú ý, vì bệnh thường tiến triển chậm với phần lớn bệnh nhân phải mất nhiều năm hoặc thậm chí nhiều chục năm để thấy được sự cải thiện.”

Trong quá trình thử nghiệm, thuốc gây ra một số tác dụng phụ, bao gồm tiêu chảy và buồn nôn. FDA lưu ý rằng Rezdiffra có thể làm tăng nguy cơ nhiễm độc gan do thuốc và các tác dụng phụ liên quan đến túi mật.

Thuốc Rezdiffra không phù hợp cho tất cả mọi người

Tuy nhiên, thuốc Rezdiffra không phù hợp với tất cả mọi người.

Những người bị xơ gan mất bù không nên dùng thuốc này. Ngoài ra, thuốc Rezdiffra có thể không kết hợp tốt với một số loại thuốc khác; những người dùng statin cụ thể để giảm mức cholesterol có thể gặp phải các tương tác thuốc đáng kể.

Hơn nữa, bất cứ ai có tình trạng xấu đi khi dùng thuốc Rezdiffra nên ngừng sử dụng.

Thuốc Rezdiffra đã nhận được sự chấp thuận từ FDA thông qua quy trình phê chuẩn nhanh của cơ quan này. Quy trình này cho phép rút ngắn thời gian phê chuẩn các loại thuốc hoặc thiết bị y tế để điều trị các tình trạng nghiêm trọng hoặc giải quyết nhu cầu y tế chưa được đáp ứng.