FDA chấp thuận thuốc phòng ngừa bệnh hô hấp ở trẻ sơ sinh và trẻ biết đi

Các cơ quan quản lý dược phẩm ở Hoa Kỳ đã chấp thuận một loại thuốc giúp ngăn ngừa bệnh hô hấp ở trẻ sơ sinh và trẻ nhỏ.

Hôm 17/07, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp thuận Beyfortus, một loại kháng thể đơn dòng ngăn ngừa virus hợp bào hô hấp (RSV) gây bệnh đường hô hấp dưới.

Hiện có thể sử dụng thuốc này cho trẻ em đến 24 tháng tuổi, một số thử nghiệm lâm sàng cũng cho thấy hiệu quả tốt.

Tiến sĩ John Farley, giám đốc Văn phòng Bệnh truyền nhiễm của FDA, cho biết, “RSV có thể gây bệnh trầm trọng ở trẻ sơ sinh và một số trẻ nhỏ và dẫn đến một lượng lớn trường hợp phải cấp cứu hoặc đến khám tại bệnh viện mỗi năm. Việc chấp thuận thuốc này đã giải quyết nhu cầu lớn đối với các sản phẩm giúp giảm tác động của bệnh do RSV gây ra cho trẻ em, gia đình và hệ thống chăm sóc sức khỏe.”

Theo hãng AstraZeneca và Sanofi, thuốc này sẽ được bán trước mùa bệnh RSV tiếp theo, tức là trước mùa thu. Hiện chưa rõ giá bán. Thuốc này sẽ bao gồm liều 50mg cho trẻ sơ sinh nặng dưới 5kg, liều 100mg cho trẻ sơ sinh đến 24 tháng, và một liều 200mg cho trẻ đến 24 tháng tuổi nhằm phòng bệnh trước mùa RSV thứ hai.

Ông Thomas Triomphe, phó chủ tịch điều hành của Sanofi cho biết trong một tuyên bố, “Beyfortus là kháng thể đơn dòng duy nhất được chấp thuận cho chích ngừa thụ động nhằm cung cấp sự bảo vệ hiệu quả và an toàn cho tất cả trẻ sơ sinh trong mùa RSV đầu tiên. Tôi tự hào rằng, nhờ việc ưu tiên loại thuốc mới này, giờ đây chúng tôi sắp mang Beyfortus đến cho các gia đình ở Mỹ.”

AstraZeneca đã phát triển loại thuốc này và Sanofi đang có kế hoạch tiếp thị.

Vào tháng 6, các cố vấn của FDA đã đồng ý khuyến nghị cơ quan này chấp thuận kháng thể đơn dòng Beyfortus, hay còn gọi là nirsevimab.

Các cố vấn cho biết dữ liệu từ những thử nghiệm đã hỗ trợ việc cung cấp thuốc này cho trẻ nhỏ.

Cơ quan quản lý ở các quốc gia khác, bao gồm Canada và Anh Quốc, cũng đã chấp thuận Beyfortus.

Các thử nghiệm lâm sàng

Một thử nghiệm trên 1,453 trẻ sinh non, trong đó 969 trẻ được chích thuốc này, cho thấy giảm 70% tỷ lệ thăm khám y tế vì nhiễm trùng đường hô hấp dưới do RSV, bao gồm tất cả các lần khám tại các nhà cung cấp dịch vụ y tế cho thấy kết quả xét nghiệm dương tính với RSV, và triệu chứng bệnh đường hô hấp dưới trầm trọng hơn.

Một thử nghiệm khác trên 1,490 trẻ sinh non và trẻ bình thường, trong đó 994 trẻ chích thuốc này, cho thấy hiệu quả giảm 75% tỷ lệ thăm khám y tế vì bệnh nhiễm trùng đường hô hấp dưới do RSV. Nồng độ kháng thể trong huyết thanh giảm dần theo thời gian, vì vậy cần phải chích thêm liều thứ hai trong mùa tiếp theo.

Cả hai thử nghiệm này đều có đối chứng với nhóm giả dược. Các thử nghiệm được thực hiện ngẫu nhiên và mù đôi. Hầu hết người tham gia đều là trẻ dưới 8 tháng tuổi. Một số người đã ngừng tham gia, chủ yếu là do cha mẹ trẻ rút lui.

Một thử nghiệm thứ ba so sánh những trẻ chích Beyfortus với trẻ chích một loại kháng thể đơn dòng khác gọi là palivizumab, thuốc duy nhất được chấp thuận trước đây để phòng ngừa bệnh nhiễm trùng đường hô hấp dưới do RSV. Trẻ tham gia đều dưới 1 tuổi. Có rất ít khác biệt về hiệu quả giữa các nhóm.

Beyfortus có các tác dụng phụ trầm trọng hơn trong mỗi thử nghiệm.

Trong số 16 trẻ đã tử vong, có 11 trẻ chích Beyfortus. Theo FDA, Không có bất kỳ trường hợp tử vong nào liên quan đến thuốc này. Trong đó, 8 trẻ có nguyên nhân tử vong “rõ ràng không liên quan” đến thuốc này, bao gồm 1 trẻ bị vỡ hộp sọ sau tai nạn xe hơi. Hai trường hợp tử vong là do nhiễm trùng đường hô hấp dưới, nhưng được cho là có khả năng liên quan đến bệnh lý nền. Hai trường hợp khác là được phát hiện tử vong trong nôi.

Trẻ được chích Beyfortus cũng có nhiều khả năng bị nhiễm trùng đường hô hấp trên hơn những trẻ nhận giả dược palivizumab.

Các cố vấn của Trung tâm Phòng ngừa và Kiểm soát Dịch bệnh Hoa Kỳ (CDC) dự kiến sẽ đưa ra những cân nhắc cho các nhà cung cấp dịch vụ y tế quản lý Beyfortus, cũng như khuyến nghị những trẻ sơ sinh và trẻ nhỏ nào nên dùng thuốc. Đầu năm nay, các quan chức CDC cho biết thuốc này có lợi ích lớn hơn so với rủi ro.

Thông tin về RSV

RSV là một loại virus phổ biến thường gây ra các triệu chứng nhẹ tương tự như cảm lạnh. Theo CDC, gần như mọi trẻ em 2 tuổi đều sẽ nhiễm RSV.

Một tỷ lệ nhỏ trẻ em nhiễm RSV có biểu hiện các triệu chứng nặng, bao gồm viêm đường hô hấp trong phổi.

Một số bệnh nhân, đặc biệt là trẻ sơ sinh dưới 6 tháng tuổi, được điều trị tại bệnh viện nếu bị khó thở hoặc các vấn đề trầm trọng khác.

Theo CDC, mỗi năm có 58,000 đến 80,000 trẻ dưới 5 tuổi phải nhập viện do RSV. Trẻ sinh non nằm trong nhóm có nguy cơ nhiễm RSV nặng cao nhất.

CDC cho biết, “Cứ 100 trẻ dưới 6 tháng tuổi nhiễm RSV thì có 1 đến 2 trẻ có thể phải nhập viện.”

Bệnh nhân được điều trị bằng dịch truyền tĩnh mạch cùng các phương pháp điều trị khác, và được xuất viện sau vài ngày.