Các thử nghiệm lâm sàng bệnh ung thư không mang lại lợi ích về mặt sống sót

Đối với nhiều người đang chiến đấu với bệnh ung thư, các thử nghiệm lâm sàng có thể là một tia hy vọng—cung cấp khả năng tiếp cận các loại thuốc mới và theo dõi thường xuyên. Lợi ích nhận thức này, được gọi là “hiệu ứng thử nghiệm”, đã khiến các bác sĩ cũng như bệnh nhân tin rằng việc tham gia thử nghiệm có thể cải thiện kết quả sức khỏe và kéo dài tuổi thọ.

Tuy nhiên, một nghiên cứu mới cho thấy rằng bệnh nhân ung thư có thể không nhận được lợi ích sống còn nào từ việc tham gia thử nghiệm lâm sàng.

Thử nghiệm lâm sàng về khả năng sống sót của bệnh ung thư biến mất trong phân tích nghiêm ngặt

Một phân tích gộp 39 nghiên cứu từ năm 2000 đến năm 2022 được công bố trên Tập san của Hiệp hội Y khoa Hoa Kỳ. Các nghiên cứu này so sánh tỷ lệ sống sót của bệnh nhân ung thư tham gia thử nghiệm lâm sàng với những người được chăm sóc định kỳ tiêu chuẩn, tổng cộng là 85 so sánh.

Thoạt nhìn, phân tích này có vẻ ủng hộ ý kiến ​​cho rằng các thử nghiệm lâm sàng dẫn đến khả năng sống sót cao hơn, được gọi là “hiệu quả của thử nghiệm lâm sàng.” Nhìn chung, bệnh nhân ung thư tham gia vào các thử nghiệm lâm sàng có tỷ lệ sống sót cao hơn so với những bệnh nhân được chăm sóc tiêu chuẩn.

Tuy nhiên, khi các nhà nghiên cứu đào sâu hơn thì lợi thế có mục đích này bắt đầu sụp đổ. Khi các nhà nghiên cứu chỉ tập trung vào các nghiên cứu chất lượng cao, tuân thủ các tiêu chuẩn nghiêm ngặt về phương pháp luận, lợi ích sống sót liên quan đến việc tham gia thử nghiệm trở nên không đáng kể về mặt thống kê. Hơn nữa, sau khi điều chỉnh sai số xuất bản tiềm năng, nơi chỉ những phát hiện tích cực mới có khả năng được báo cáo thì lợi ích về mặt sống sót đã biến mất.

Bằng chứng lịch sử từ những năm 1990 đã báo cáo những dấu hiệu không nhất quán rằng các thử nghiệm lâm sàng có thể cải thiện tỷ lệ sống sót của bệnh nhân. Theo các tác giả, mặc dù các thực hành thử nghiệm lâm sàng đã phát triển trong 30 năm qua, với tính bao quát và chất lượng trong việc quan sát bệnh nhân được cải thiện, nhưng những thay đổi này có thể không thực sự ảnh hưởng đến tỷ lệ sống sót của những người tham gia. Các nghiên cứu gần đây đưa ra các giải thích rất khác nhau về các yếu tố có thể ảnh hưởng sai lệch đến kết quả của lợi ích sống mà các thử nghiệm cho ra.

Ví dụ, lợi ích sống còn được nhận thấy của việc tham gia thử nghiệm có thể chỉ đơn giản là do các thử nghiệm tuyển chọn một cách có chọn lọc các bệnh nhân có tiên lượng tốt hơn ngay từ đầu, thay vì xuất phát từ chính việc theo dõi chặt chẽ hơn.

Vì đã thất bại trong việc kiểm soát hợp lý “sai số khi tuyển chọn bệnh nhân” này, nơi những người khỏe mạnh hơn có nhiều khả năng tham gia thử nghiệm hơn, các nghiên cứu có thể đánh giá quá mức bất kỳ lợi ích sống sót thực sự nào thu được từ việc tham gia.

Nhóm nghiên cứu viết: “Bằng chứng cho thấy việc tham gia thử nghiệm bệnh ung thư mang lại lợi ích sống còn chủ yếu được thúc đẩy bởi các nghiên cứu không tính đến các yếu tố có thể sai lệch hoặc gây nhầm lẫn cho các ước tính đó. Những phát hiện này có thể khiến một số người ủng hộ thử nghiệm cảm thấy nản lòng, vì họ đã làm việc chăm chỉ như thế nào để cải thiện kết quả của bệnh nhân trong các thử nghiệm. Tuy nhiên, một cách giải thích tích cực hơn là không có bằng chứng nào cho thấy việc loại bệnh nhân khỏi các thử nghiệm do địa lý, không có sẵn các thử nghiệm trong tình trạng của họ hoặc không đủ điều kiện sẽ làm giảm cơ hội sống sót của họ.”

Tại sao nghiên cứu này lại quan trọng?

Phân tích mới này giúp củng cố kết quả từ những nghiên cứu đã thất bại trong việc tìm ra những bằng chứng cụ thể chứng minh rằng những bệnh nhân được tham gia những cuộc thử nghiệm ngẫu nhiên có tỷ lệ sống sót cao hơn những bệnh nhân không tham gia. Những dữ liệu này đóng vai trò quan trọng đối với số lượng những cuộc thử nghiệm đang gia tăng đều đặn.

Theo Viện Y tế Quốc gia, số lượng thử nghiệm lâm sàng được đăng ký với cơ quan liên bang đã tăng vọt kể từ năm 2000 khi trang web cung cấp dữ liệu đăng ký của ClinicTrials.gov được ra mắt. Lúc đó, chỉ có hơn 1,800 thử nghiệm lâm sàng mới được khai triển, nhưng đến năm 2020, con số đó đã tăng lên 22,131 thử nghiệm lâm sàng mới được đăng ký.