FDA phê chuẩn thuốc mới điều trị tăng áp lực động mạch phổi

Bệnh nhân bị tăng áp động mạch phổi (PAH) có thể sớm chuyển sang một loại thuốc mới giúp điều trị nguyên nhân gốc rễ của tình trạng này. Hôm thứ Ba (26/3/2024), sotatercept của Merck, được bán trên thị trường với tên là Winrevair, đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) bật đèn xanh để điều trị cho người lớn mắc bệnh phổi tiến triển và đe dọa tính mạng.

Tăng áp động mạch phổi là một căn bệnh hiếm gặp và tiến triển nhanh chóng khiến các mạch máu trong phổi bị thu hẹp. Kết quả là huyết áp tăng cao, gây hại cho tim. Căn bệnh này ảnh hưởng đến khoảng 40,000 người Hoa Kỳ, trong đó phụ nữ nhiều hơn nam giới. Căn bệnh này dẫn đến tăng sức căng cơ tim, hạn chế hoạt động thể chất, suy tim và giảm tuổi thọ. Tỷ lệ tử vong trong 5 năm là 43%.

“Tăng áp động mạch phổi là một căn bệnh hiếm gặp, tiến triển và đe dọa đến tính mạng, trong đó các mạch máu trong phổi dày lên và thu hẹp, gây căng thẳng nghiêm trọng cho tim,” Tiến sĩ Marc Humbert, giáo sư y khoa, giám đốc Trung tâm Tham khảo Tăng Áp Phổi tại Đại học Paris-Saclay, đồng thời là người điều tra nghiên cứu giai đoạn 3 của thuốc, cho biết trong một thông cáo báo chí.

Cơ chế hoạt động của thuốc Winrevair

Winrevair hoạt động bằng cách ngăn chặn và đảo ngược tình trạng thu hẹp các mạch máu của phổi. Nhiều nghiên cứu do Tiến sĩ Humbert và cộng sự thực hiện đã cho thấy rằng những bệnh nhân dùng thuốc này có sự cải thiện đáng kể về mặt thống kê về chất lượng cuộc sống tổng thể. Ví dụ, sau 24 tuần, 29% bệnh nhân dùng Winrevair đã cải thiện so với mức cơ bản so với 14% bệnh nhân dùng giả dược. Ngoài ra, điều trị bằng Winrevair đã giảm được 84% tỷ lệ tử vong do bất kỳ nguyên nhân nào hoặc tình trạng lâm sàng xấu đi trong các biến chứng của bệnh tăng áp động mạch phổi so với giả dược.

“Dựa trên thử nghiệm lâm sàng STELLAR Giai đoạn 3, việc bổ sung WINRVAIR vào liệu pháp điều trị PAH nền đã chứng minh những lợi ích lâm sàng đáng kể so với chỉ điều trị PAH nền. Sự chấp thuận này là một cột mốc quan trọng vì sẽ mang lại cho các nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe một lựa chọn điều trị mới nhắm đến con đường điều trị PAH mới,” Tiến sĩ Humbert cho biết trong thông cáo báo chí.

Hơn nữa, những bệnh nhân dùng Winrevair cho thấy có sự cải thiện đáng kể về khả năng đi bộ trong 6 phút so với những người dùng giả dược. Ở tuần thứ 24, bệnh nhân có thể đi bộ hơn 40m (134 feet) trong bài kiểm tra đi bộ kéo dài 6 phút so với những người dùng giả dược. Trong thử nghiệm, bệnh nhân được điều trị nền ổn định.

“Mặc dù 2 thập niên qua đã có những tiến bộ trong việc điều trị PAH, nhưng vẫn cần có nhu cầu đáng kể để cải thiện kết quả cho bệnh nhân. Chúng tôi tin rằng sotatercept có khả năng làm thay đổi cách điều trị cho bệnh nhân mắc PAH. Chúng tôi mong muốn được hợp tác chặt chẽ với FDA để mang sotatercept đến những bệnh nhân có nhu cầu,” Tiến sĩ Joerg Koglin, Phó chủ tịch cấp cao về phát triển lâm sàng toàn cầu của Phòng thí nghiệm Nghiên cứu Merck, cho biết trong một thông cáo báo chí khác.

Tác dụng phụ

Thuốc không phải là không có rủi ro. Ít nhất 10% bệnh nhân đã báo cáo các tác dụng phụ, bao gồm chảy máu cam, giãn mao mạch dẫn đến tím da, lấm tấm, và chóng mặt. 4% bệnh nhân bị chảy máu nghiêm trọng. Winrevair cũng có thể làm tăng số lượng huyết sắc tố, dẫn đến tình trạng gọi là tăng hồng cầu. Các nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe kê đơn thuốc nên theo dõi huyết sắc tố và tiểu cầu sau mỗi liều trong 5 liều đầu tiên hoặc lâu hơn nếu giá trị không ổn định.

Theo các nghiên cứu trên động vật, thuốc cũng có thể làm giảm khả năng sinh sản của nam và nữ, gây hại cho thai nhi nếu phụ nữ đang mang thai.

Ngay cả khi có những cảnh báo, cộng đồng y tế vẫn nhận thấy loại thuốc mới này mang lại lợi ích cho những bệnh nhân mắc căn bệnh hiếm gặp và chết người này.